MUDr. Marianna Vitková, PhD.; Neurologická klinika, LF UPJŠ a UNLP, Tr.SNP 1, Košice 03.09.2020

Súhrn: Sclerosis multiplex (SM) je najčastejšou netraumatickou príčinou invalidity mladých dospelých. Randomizované kontrolované štúdie (RCTs-randomised controlled studies) sú zlatým štandardom na získavanie dôkazov o účinnosti a bezpečnosti liečiv modifikujúcich priebeh SM. Vysokoselektívne inklúzne kritériá pre zaradenie pacienta do RCTs a relatívne krátky čas observácie pacienta však obmedzujú ich relevantnosť pre reálnu klinickú prax. V prípade celoživotného chronického ochorenia, ako je SM, sa dlhodobá účinnosť lieku a charakterizácia rizík pri dlhodobej expozícii dajú overiť len pomocou informácií získaných niekoľkoročným sledovaním pacientov. Registre SM sú jedným z prostriedkov na zhromaždenie cenných longitudinálnych dát z reálnej klinickej praxe, ktoré sú užitočné pre široké spektrum cieľov. Základnými predpokladmi úspešného registra sú zadefinovanie minimálneho súboru údajov, použitie špeciálneho dokumentačného softvéru na zhromažďovanie dát a zabezpečenie participácie všetkých zdravotníckych zariadení, ktoré poskytujú starostlivosť SM pacientom.
Kľúčové slová: sclerosis multiplex, zber dát z reálnej klinickej praxe, registre

Abstract: Multiple sclerosis (MS) is the most common non-traumatic cause of disability in young adults. Randomized controlled studies (RCTs) are the gold standard in the generation of drug efficacy and safety evidence. However, the highly selective enrollment criteria as well as the relatively short timelines limit their relevance to real clinical practice. In the case of lifelong chronic disease such as MS, the long-term efficacy and safety of the drug can only be validated via RWE (real world evidence) studies with a several years of patient follow-up. MS registry is the one of the methodologies for collecting longitudinal RWD (real world data) that is useful for a wide range of purposes. The basic preconditions for a successful registry are the definition of a minimum dataset, the use of special documentation software for data collection and ensuring the participation of all MS centers.
Key words: multiple sclerosis, real-world evidence, registry

Úvod
Sclerosis multiplex (SM) je chronické zápalové a degeneratívne ochorenie centrálneho ner...

Pre pokračovanie článku sa   PRIHLÁSTE